Муковисцидоз может появиться новое лекарство

• May 2, 2024

Люди с муковисцидозом могут иметь надежду благодаря новое лекарство что оказалось радикально улучшить функция легких из тех, кто страдает этим.

Таблетка - это первое лекарство, которое атакует причину проблемы, а не симптомы этого наследственного заболевания; Однако только 5% людей, страдающих этим заболеванием, имеют мутация необходимо для медицины, чтобы работать. Второе лекарство находится в стадии изучения, так что с их сочетанием они могут более эффективно исправить болезнь.

Питер Мюллер Научный директор Vertex Pharmaceuticals в Кембридже, штат Массачусетс, и его команда проверили лекарство VX-770 и плацебо группе из 161 человека с муковисцидозом в течение года.

Результаты показали, что большинство участников восстановили до 60% регулярной функции легких. Те, кто получил VX-770 у них было улучшение функции легких примерно на 20% по сравнению с теми, кто получал плацебо.

«Результаты превзошли наши ожидания», - сказал Мюллер после публикации открытия.

Муковисцидоз является генетическое заболевание , чаще встречается у детей, которые поражают весь организм, постепенно вызывая инвалидность и возможно смерть. Поражает легкие, пищеварительную систему, потовые железы и другие области.

Причиной муковисцидоз это связано с дефектом в белок клеток легких, называемый трансмембранным регулятором проводимости муковисцидоза (CFTR, его аббревиатурой на английском языке). Препарат VX-770 атакует и исправляет повреждения, вызванные этим белком.

Белки CFTR образуют каналы на поверхности мембраны легкие и другие клетки, которые несут хлорид-ионы снаружи и внутри клетки. Когда они терпят неудачу, легкие начинают заполняться слизь затрудняя дыхание и, наиболее уязвимым пациентам, инфекции.

VX-770 исправляет дефект и «открывает каналы», говорит Стюарт Элборн , из Королевского университета в Англии и главный исследователь теста.

Vertex объявила, что ожидает, что через 2 или 3 месяца лекарство будет одобрено Соединенными Штатами и Европой.

Источник: Фонд муковисцидоза, научный сотрудник и Мексиканская ассоциация по муковисцидозу А.С.

Видео медицина: Возобновлена выдача бесплатных лекарств (May 2024).