Генная терапия исправляет редкие заболевания крови

• April 29, 2024

Немецкие исследователи сообщили, что с помощью генной терапии (или генной терапии) им удалось исправить неисправность гена, ответственного за Синдром Вискотта-Олдрича заболевание считается редким, но разрушительным для дети потому что это вызывает кровотечение продлен небольшими ударами или царапинами. Это заболевание делает детей уязвимыми для некоторых видов рака и опасных инфекций, публикует новостной портал. Новости Дня Здоровья.

Эксперимент был признан успешным, потому что имплантированные клетки были способны увеличить количество тромбоцитов и улучшить некоторые клетки иммунной системы.

Однако у одного из 10 детей, участвовавших в исследовании, развилась острая Т-клеточный лейкоз , в результате вставки здоровый ген с помощью вирусного вектора (модифицированного вируса, который функционирует в качестве носителя для введения генетического материала в ядро ​​другой клетки).

Исследование показывает потенциальный прогресс в генная терапия со стволовыми клетками при генетическом заболевании, сказал специалист и директор Центр передового опыта в области старения и восстановления мозга в университете Южной Флориды, Пол Санберг для Новости дня здоровья, хотя он признал что надо найти более эффективные векторы и страхование.

Дети, у которых развивается синдром Вискотта-Олдрича, рождаются с генетический дефект наследуется в Х хромосома , который влияет на количество и размер тромбоциты и делает их более восприимчивыми, чтобы легко кровоточить и страдать инфекции.

Наиболее используемым лечением этого синдрома является пересадка спинного мозга , то, что работает, может вылечить пациента, хотя это опасная процедура из-за отказа от тела и инфекций, которые появляются позже.

Видео медицина: Забор пуповинной крови! (April 2024).